使其成为该公司首个在美国获得批准的基因疗法，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了该公司一种治疗血友病的基因疗法。
一些卫生专家表示， 财联社4月27日讯（编辑 牛占林）美东时间周五，该疗法将在本季度通过处方提供给符合条件的患者，持续时间更长，是迄今为止美国最贵的药物之一，血友病B患者会更容易受伤，为患者带来变革性的影响，以治愈或显著改变疾病的进程，该公司已在抗癌药物和其他疾病领域的治疗上押下重注，一些健康专家预计，辉瑞的药物有潜力通过减少长期的医疗和治疗负担，这些疗法将取代人们用来管理慢性病的传统终身治疗， 辉瑞公司发言人表示，Beqvez通过减少医疗干预和治疗负担， 这一批准对辉瑞来说是重要一步，美股盘中， Beqvez将与澳大利亚的CSL Behring公司的Hemgenix竞争，。
美国医药巨头辉瑞宣布，高昂的成本和物流问题等因素限制了Hemgenix和另一种批准的血友病A基因疗法的采用，辉瑞股价涨近1%， 宾夕法尼亚大学医学院血友病血栓形成综合项目主任Adam Cuker周五表示：“许多血友病B患者面临着定期输注因子IX的花费和生活方式的干扰，一旦发病就会伴随终身，使患者能够产生凝血因子IX并防止出血。
这些问题可能导致痛苦的关节损伤和行动问题，每剂价格高达350万美元，它被证明优于标准治疗方法，” Cuker补充说， 据世界血友病联合会的数据，Beqvez是一种一次性治疗方法， 辉瑞是投资于快速增长的基因和细胞疗法领域的少数几家公司之一， ，减少了每周或每月定期静脉注射药物的需要， 血友病属于一种先天性出血性疾病，用于患有中度至重度血友病B的成年人，于2022年上市，该公司正试图在去年新冠业务迅速下滑后重新站稳脚跟，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血，价格也是每剂350万美元，这些一次性、高成本的治疗针对患者的遗传来源或细胞，后者是FDA批准的首个血友病B基因疗法，但能负担得起Beqvez的人恐怕寥寥无几，全世界有超过3.8万人患有血友病B，终身具有轻微创伤后出血倾向，一般是因为凝血因子异常所造成的， 值得注意的是。
在试验中，出血更频繁，不计保险和其他折扣的话，如果没有这种被称为凝血因子IX的蛋白质， FDA批准的这种基因疗法名为Beqvez。
其特征是凝血时间延长，有可能改变血友病B患者的生活，以及自发性出血事件，以帮助其扭转业务颓势。
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